加拿大阿爾伯塔大學(xué)和英國(guó)倫敦帝國(guó)理工醫(yī)學(xué)院的研究人員發(fā)現(xiàn)一種叫二氯乙酸鹽的通用藥物具有治療肺動(dòng)脈高血壓的新用途。相關(guān)研究成果發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)》(Science Translational Medicine)雜志上。
肺動(dòng)脈高血壓(PAH)是一種導(dǎo)致心臟衰竭和早期死亡的肺部血管疾病,影響到10多萬(wàn)加拿大人以及全世界成千上萬(wàn)的患者?,F(xiàn)在使用的被批準(zhǔn)治療方法不能逆轉(zhuǎn)這種疾病或延長(zhǎng)患者的生命,患者每年的花費(fèi)超過(guò)20萬(wàn)美元。二氯乙酸鹽(Dichloroacetate,DCA)自上世紀(jì)60年代以來(lái)就被用于治療生來(lái)就患有線粒體疾病的兒童。
阿爾伯塔大學(xué)與英國(guó)倫敦帝國(guó)理工醫(yī)學(xué)院的研究報(bào)告說(shuō),這種每劑成本只有幾美分叫DCA的藥物,可以減少PAH患者在肺部的血壓,改善他們的行走能力,并且沒(méi)有明顯的副作用。患PAH的病人在肺動(dòng)脈中有過(guò)多的細(xì)胞生長(zhǎng),這使心臟更加難以將血液輸送到肺部,使病人感到虛弱和呼吸急促。細(xì)胞過(guò)度生長(zhǎng)是由于線粒體功能減弱引起的,DCA通過(guò)增加線粒體功能使細(xì)胞生長(zhǎng)正常。
在這項(xiàng)研究中,有20名患者(已經(jīng)接受了至少兩種被批準(zhǔn)的治療方法)以3種不同的劑量服用4個(gè)月的DCA,服用最高劑量患者的手指和腳趾出現(xiàn)了刺痛(當(dāng)DCA停止或降低劑量時(shí),情況有所改善)。在兩種低劑量情況下,沒(méi)有明顯的副作用。接受兩種低劑量治療的16名患者中,7名患者的行走能力和肺動(dòng)脈壓力有所改善。
研究人員還研究了DCA對(duì)肺移植手術(shù)(病人接受新肺)病人肺臟的影響。在研究身體外部的病變肺時(shí)(使用一種叫做體外肺灌注的方法),研究人員發(fā)現(xiàn)DCA同樣增加了線粒體功能。這是第一次發(fā)現(xiàn)有一種針對(duì)線粒體的藥物能夠有效地治療患有PAH的病人。通過(guò)簡(jiǎn)單的基因測(cè)試,科學(xué)家們還發(fā)現(xiàn),那些對(duì)DCA治療沒(méi)有反應(yīng)的病人攜帶可能會(huì)損害線粒體功能的基因變異體。
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