在全球生命科技及產業(yè)革命的浪潮中，細胞和基因技術作為新一代精準醫(yī)療技術的代表，正引領生物制藥行業(yè)新一輪發(fā)展變革。日前，記者從市科委、中關村管委會獲悉，在細胞與基因治療領域，北京已突破了一批關鍵技術，布局建設了一批工業(yè)級共性平臺，并推動了一批原創(chuàng)技術領先的藥物盡快進入臨床、臨床研究或加速申報注冊，搶先布局未來健康產業(yè)新賽道。
對腫瘤細胞“精準制導”
走進位于大興生物醫(yī)藥產業(yè)基地的北京藝妙辦公區(qū)，一面8米長的笑臉墻撲面而來。墻上有數百張笑臉，每一張笑臉都代表著一位被北京藝妙CAR-T產品所救治的晚期癌癥患者。
“讓癌癥不再是絕癥，是我們的愿望。”北京藝妙相關負責人透露，半個月前，公司治療轉移性結直腸癌的CAR-T藥物獲得臨床試驗批準通知書，這也是國內首個獲得臨床試驗批準的用于治療轉移性結直腸癌的CAR-T細胞藥物。
CAR-T，是一種經過人工改造、專門針對癌細胞的殺傷細胞。北京藝妙創(chuàng)始人兼CEO何霆介紹，在提取患者自身的T細胞后，用基因編輯手段裝上類似“鑰匙”的特殊分子，再將CAR-T細胞回輸到患者體內，一旦接觸到有特定“鎖”的腫瘤細胞，CAR-T細胞就會被激活，并對腫瘤細胞進行殺傷和清除。
作為一種全新的免疫療法，CAR-T細胞療法已成為當下個性化治療惡性腫瘤的“明星療法”?；谶@一“明星療法”，目前北京藝妙的研發(fā)管線已覆蓋了淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液腫瘤和肝癌、結直腸癌、黑色素瘤等實體腫瘤，其中進展最快的適應癥10月底提交藥品上市申請，有望成為國內首個獲準上市的原研治療晚期淋巴瘤CAR-T細胞治療藥物。
共性技術平臺為創(chuàng)新加速
隨著生物醫(yī)藥技術突飛猛進，細胞與基因治療技術已成為醫(yī)藥健康產業(yè)發(fā)展的新趨勢。然而，細胞與基因治療技術機制復雜、工藝開發(fā)難度大、產業(yè)化監(jiān)管嚴格。對于眾多初創(chuàng)企業(yè)來說，如何提高研發(fā)和生產效率，加速新產品的上市速度？建立完善的細胞與基因治療服務平臺生態(tài)，成為推動細胞基因治療產業(yè)發(fā)展的關鍵。
去年7月，京津冀地區(qū)最大的細胞和基因治療生產設施——希濟生物細胞和基因治療CDMO（合同研發(fā)生產組織）GMP（生產質量管理規(guī)范）生產廠房在大興落地，填補了我國北方地區(qū)細胞和基因治療產業(yè)鏈的空白。同年，基于此建立的希濟生物一站式CDMO創(chuàng)新平臺獲得市科委、中關村管委會提供的共性技術平臺方向的資金支持。
對初創(chuàng)型企業(yè)而言，企業(yè)不需要花大價錢自建廠房，委托該平臺即可進行藥品研發(fā)、注冊和商業(yè)化生產。平臺生產負責人趙亮提到，不久前，北京一家干細胞藥企在藥物研發(fā)過程中需要研制一款慢病毒載體。如果從頭攻克相關技術，建立實驗室和廠房，至少需要耗費一年時間，投入5000萬元以上購買硬件設備。而在該平臺的幫助下，只用了三個月，投入幾百萬元，藥企需要的慢病毒載體就完成了交付。在希濟生物的助力下，一批批創(chuàng)新藥以更低成本、更快速度進入臨床、推向市場。
趙亮介紹，該平臺已經服務了50家次細胞與基因治療企業(yè)，目前平臺接到的訂單已經排到了明年。
搶占未來健康新賽道
近幾個月來，大興生物醫(yī)藥產業(yè)基地接連傳出好消息。北京基因啟明生物科技有限公司研發(fā)的細胞治療產品GKL-006注射液，用于原發(fā)性肝細胞癌患者根治性切除術后預防高危復發(fā)的臨床試驗申請，正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心批準，成為全球首款獲批進入臨床試驗階段的自體iNKT（恒定自然殺傷T細胞）細胞治療產品，為全球肝癌及其他實體瘤患者帶來治療新希望。
不久前，國際醫(yī)藥巨頭艾伯維宣布了一項與北京企業(yè)明濟生物的合作協(xié)議。艾伯維將獲得明濟生物FG-M701抗體在全球進行開發(fā)、生產和商業(yè)化的獨家許可權，后者將獲得1.5億美元的首付款和近期里程碑付款，并有資格獲得后續(xù)高達15.6億美元的臨床開發(fā)、監(jiān)管注冊和商業(yè)化里程碑付款，以及可觀的特許權使用費。
北京藝妙、明濟生物、希濟生物是北京搶先布局細胞與基因治療等前沿賽道的縮影。大興生物醫(yī)藥產業(yè)基地相關負責人介紹，基地緊跟北京市高質量發(fā)展的步伐，搶占未來健康產業(yè)發(fā)展先機，目前已擁有全國最大的外泌體GMP CDMO平臺、北方最大的細胞和基因治療CDMO平臺、北方最大的AAV病毒載體基因藥物平臺、北京最大的核酸藥物共性技術平臺，為自主研發(fā)細胞和基因治療藥物的產業(yè)化、商業(yè)化打下堅實基礎。在“疫苗、中藥、創(chuàng)新器械”三大支柱產業(yè)的基礎上，大興生物醫(yī)藥產業(yè)基地正加速培育細胞和基因治療、核酸藥物、醫(yī)美、合成生物制造、創(chuàng)新動物藥五大未來健康新賽道。（記者 孫奇茹）
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