據(jù)《日本經(jīng)濟新聞》報道, 日本國立成育醫(yī)療研究中心近日宣布其實施了世界首例用胚胎干細胞(ES細胞)制作的肝細胞移植臨床試驗。移植給患有先天肝病的嬰兒,據(jù)悉術(shù)后狀況良好。這項療法如能進一步積累安全性,有望應用于其他肝臟疾病的治療。
2019年10月,日本國立成育醫(yī)療研究中心給一位出生6天并患有先天“尿素循環(huán)障礙”導致肝臟不能分解毒性氨的新生兒移植了源自ES細胞的肝細胞,移植后再未觀察到體內(nèi)氨值升高的異常情況。2020年3月,又為該名患兒移植了其父親的肝臟,未出現(xiàn)并發(fā)癥且術(shù)后狀況良好,目前已出院。國立成育醫(yī)療研究中心正在考慮在其他患者身上也進行這種治療方法的臨床試驗,確認其有效性和安全性。
“尿素循環(huán)障礙”會導致血液中的氨值升高,引發(fā)嘔吐和痙攣,甚至危及生命。發(fā)病率為數(shù)千至數(shù)萬人中出現(xiàn)一例,據(jù)推算,日本國內(nèi)約有1000名患者。要想進行根除性治療,需要進行肝臟移植,但給新生兒做手術(shù)有很大難度,必須通過食物控制和服用藥物進行治療,且存在嚴重并發(fā)癥等危險。
其他國家通常是從腦死亡者的肝臟采集肝細胞并進行保存用于治療,使患者安全度過肝臟移植前時期,日本尚未批準這種療法,認為使用通過胚胎干細胞制造的肝細胞方法比較合適。負責治療的臟器移植中心主任笠原群生稱,“如果治療的安全性得到確認,也許慢性肝病等其他肝臟疾病也能進行采用胚胎干細胞的再生醫(yī)療”。
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2019年10月,日本國立成育醫(yī)療研究中心給一位出生6天并患有先天“尿素循環(huán)障礙”導致肝臟不能分解毒性氨的新生兒移植了源自ES細胞的肝細胞,移植后再未觀察到體內(nèi)氨值升高的異常情況。2020年3月,又為該名患兒移植了其父親的肝臟,未出現(xiàn)并發(fā)癥且術(shù)后狀況良好,目前已出院。國立成育醫(yī)療研究中心正在考慮在其他患者身上也進行這種治療方法的臨床試驗,確認其有效性和安全性。
“尿素循環(huán)障礙”會導致血液中的氨值升高,引發(fā)嘔吐和痙攣,甚至危及生命。發(fā)病率為數(shù)千至數(shù)萬人中出現(xiàn)一例,據(jù)推算,日本國內(nèi)約有1000名患者。要想進行根除性治療,需要進行肝臟移植,但給新生兒做手術(shù)有很大難度,必須通過食物控制和服用藥物進行治療,且存在嚴重并發(fā)癥等危險。
其他國家通常是從腦死亡者的肝臟采集肝細胞并進行保存用于治療,使患者安全度過肝臟移植前時期,日本尚未批準這種療法,認為使用通過胚胎干細胞制造的肝細胞方法比較合適。負責治療的臟器移植中心主任笠原群生稱,“如果治療的安全性得到確認,也許慢性肝病等其他肝臟疾病也能進行采用胚胎干細胞的再生醫(yī)療”。
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