造血干細(xì)胞具有長期自我更新的能力和分化成各類成熟血細(xì)胞的潛能。通過健康的造血干細(xì)胞移植可以使患者造血干細(xì)胞“煥新”。然而，目前的移植方案往往存在副作用，而且使用機(jī)會有限。美國賓夕法尼亞大學(xué)利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）封裝遞送mRNA以改造體內(nèi)造血干細(xì)胞。該項研究成果于近日發(fā)表在《Science》雜志上，題為：In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery

研究人員開發(fā)了一種封裝mRNA的LNP，裝載可靶向識別造血干細(xì)胞上的干細(xì)胞因子受體（CD117）的抗體，稱為CD117/LNP-mRNA。體外測試顯示，利用CD117/LNP遞送系統(tǒng)可高效治療鐮刀型細(xì)胞貧血癥，達(dá)到功能性治愈疾病的水平。研究人員還利用CD117/LNP在小鼠體內(nèi)遞送促凋亡的p53上調(diào)凋亡調(diào)節(jié)因子（PUMA）mRNA，結(jié)果顯示該過程會影響造血干細(xì)胞的功能，有效耗竭造血干細(xì)胞，為造血干細(xì)胞移植進(jìn)行無毒性處理。

綜上，該體內(nèi)靶向遞送系統(tǒng)為造血干細(xì)胞移植提供了一種無毒性處理方案，為多種遺傳性疾病提供了潛在治療手段。

注：此研究成果摘自《Science》，文章內(nèi)容不代表本網(wǎng)站觀點和立場。