近日，國內(nèi)首個獲批臨床的皮下注射人免疫球蛋白（SCIG）在重慶醫(yī)科大學附屬第二醫(yī)院正式進入三期臨床試驗并完成首例受試者入組。該項目由中國生物旗下成都蓉生藥業(yè)負責研發(fā)，由合肥高新集團投資企業(yè)合肥科穎醫(yī)藥科技有限公司子公司北京合源匯豐醫(yī)藥科技有限公司承擔國內(nèi)IND注冊以及臨床運營工作，于2021年3月獲國家藥監(jiān)局批準開展臨床研究。

原發(fā)性免疫缺陷?。≒ID）是一組先天遺傳性疾病，由于先天因素或遺傳因素導致免疫系統(tǒng)缺陷，機體抗感染免疫功能低下，從而出現(xiàn)一系列臨床病癥。在過去20多年中，已有400多種PID被逐步發(fā)現(xiàn)，估測我國有累計數(shù)十萬例PID患兒，使得PID成為一種“不罕見的罕見病”。罕見疾病藥物研發(fā)所面臨的診斷難、治療難、藥物可及性不夠等困難遠超常見多發(fā)疾病，治療需求遠未被滿足。

目前，全球已有3款SCIG產(chǎn)品上市，但國內(nèi)尚缺SCIG這種可自行輸注的“定制化”劑型，PID患者生存質(zhì)量不容樂觀，待國內(nèi)SCIG產(chǎn)品上市后，患者可以自己在家完成輸注，避免“月供式住院”，極大節(jié)約時間精力，提高生存質(zhì)量。

在臨床試驗設(shè)計上，科穎醫(yī)藥遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律，密切結(jié)合罕見病的疾病特點，采用靈活設(shè)計，保證充分利用有限的患者數(shù)據(jù)，獲得滿足獲益與風險評估的科學證據(jù)，支持監(jiān)管決策。罕見病治療藥物及創(chuàng)新療法（細胞治療&基因治療）的臨床開發(fā)是科穎醫(yī)藥聚焦的優(yōu)勢領(lǐng)域之一，目前，科穎醫(yī)藥已累計開展罕見病臨床試驗共計16項，獲批6項，切實造福中國罕見病患者，幫助中國罕見病患者獲得精準可及的診療。