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面對數(shù)萬種無解的疑難疾病，被譽(yù)為“上帝手術(shù)刀”的基因編輯技術(shù)，令人期待。位于上海張江的正序生物，幾位年輕中國科學(xué)家正致力于將基因編輯“化刀為筆”，無需剪斷DNA鏈，直接修改錯誤遺傳信息，并借助創(chuàng)業(yè)的洪流讓前沿的基因編輯技術(shù)盡快走近各種遺傳病和腫瘤治療。

　　四位科學(xué)家 攜手共創(chuàng)業(yè)

如何精準(zhǔn)、高效地對基因組進(jìn)行修飾是生命科學(xué)領(lǐng)域研究的重要目標(biāo)。2020年諾貝爾化學(xué)獎授予法國女科學(xué)家埃瑪紐埃勒·卡彭蒂耶和美國女科學(xué)家珍妮弗·安妮道德納，正是因為他們發(fā)明了CRISPR/Cas9基因編輯工具。它類似一把標(biāo)準(zhǔn)的“基因剪刀”，使科學(xué)家極其精確地改變動物、植物、微生物的DNA。不過，越來越多的研究發(fā)現(xiàn)，這把“剪刀”引發(fā)的DNA修復(fù)很難實現(xiàn)高效穩(wěn)定的單堿基突變，且DNA雙鏈斷裂會引發(fā)細(xì)胞凋亡和染色體大片段丟失等不可避免的副作用，在臨床治療領(lǐng)域的安全性受到越來越多的關(guān)注。

“做博士后時，我研究的是DNA損傷修復(fù)?；貒_展獨(dú)立研究工作后，我們從分子機(jī)理入手，希望對新型的編輯工具進(jìn)行開發(fā)和優(yōu)化。恰好，一種新的基因編輯技術(shù)base Editor出現(xiàn)了，我開始了堿基編輯領(lǐng)域的研究?！闭蛏锏膭?chuàng)始人之一陳佳教授，2014年從美國國立衛(wèi)生研究院博士后回國后，與實驗室團(tuán)隊和合作伙伴共同努力，開發(fā)出了5大系列、近20種堿基編輯器，包括最新的變形式堿基編輯器。

堿基基因編輯技術(shù)，是針對某些單一的堿基錯誤（即點突變），而不會在DNA中造成雙鏈斷裂，可以對DNA進(jìn)行精確的堿基修復(fù)。相較于現(xiàn)有其他基因編輯技術(shù)，堿基基因編輯技術(shù)猶如“化筆為刀”，有望實現(xiàn)更高的編輯效率和更好的安全性。2019年底，作為“新型堿基編輯治療遺傳性疾病”的項目負(fù)責(zé)人，陳佳參加了上?？萍即髮W(xué)第二屆創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽，點燃了從科研到產(chǎn)品的星星之火。

次年，正值國內(nèi)生命科學(xué)掀起一波新浪潮，作為上?？萍即髮W(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院基因編輯中心主任、研究員，陳佳與一直以來的三位科研合作伙伴，中科院楊力教授、武漢大學(xué)殷昊教授和上?？萍即髮W(xué)楊貝教授，聯(lián)合創(chuàng)立了正序生物。這是一家以新型基因編輯系統(tǒng)“堿基編輯”為基礎(chǔ)，開發(fā)新型精準(zhǔn)基因藥物和療法的科技企業(yè)。注重技術(shù)創(chuàng)新和研發(fā)，攻克由基因突變引起的人類疾病是他們的主要目標(biāo)；致力成為具有國際競爭力和影響力的企業(yè)，也成為四位科學(xué)家的共識。

創(chuàng)新好生態(tài) 安心做研究

企業(yè)發(fā)展，離不開技術(shù)、人才、資本、政策等關(guān)鍵要素。剛剛?cè)脒x首屆“張江百位杰出人才”的陳佳說起自己在職創(chuàng)業(yè)的經(jīng)歷時坦言，基因編輯作為一項非常具有轉(zhuǎn)化潛力的科研項目，他在有了科研成果并想進(jìn)一步成果轉(zhuǎn)化時，就想到了張江。“這里與美國波士頓很像，擁有非常好的技術(shù)轉(zhuǎn)化生態(tài)?！?/p>

張江匯聚了最前沿的生物醫(yī)藥技術(shù)、創(chuàng)新型人才、全國乃至國際資本的關(guān)注，以及在政策和監(jiān)管上持續(xù)突破與創(chuàng)新。在陳佳看來，這些都為企業(yè)的發(fā)展提供了良好的產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)。“張江與全球知名的生物醫(yī)藥聚集地有很多的共通點，我們周圍有很多藥企、投資機(jī)構(gòu)、孵化器，可以很順利地把實驗室里的頂尖科研成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品?！?/p>

作為科學(xué)家創(chuàng)業(yè)者，陳佳覺得身處良好的創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)生態(tài)中，自己可以更安心地做研究。例如，因為是國內(nèi)堿基編輯公司，完全沒有可借鑒的案例，而企業(yè)發(fā)展必需的中試空間至少要3000㎡，還要符合藥物生產(chǎn)的GMP標(biāo)準(zhǔn)。最終，在張江集團(tuán)的幫助下，正序生物的中試平臺落地張江細(xì)胞產(chǎn)業(yè)園。

目前，正序生物完成了4000萬元天使輪融資以及由禮來亞洲基金和博裕投資共同領(lǐng)投的近3億元A輪融資，已與上海科技大學(xué)簽署總金額逾1.7億元的專利組合全球獨(dú)占許可協(xié)議。（記者 馬亞寧）