2018年9月5日，首個由中國人獨(dú)立研發(fā)的抗癌藥呋喹替尼膠囊（又稱愛優(yōu)特），獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。藥物用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，主要面向于接受過至少兩次化療，但仍發(fā)生疾病轉(zhuǎn)移的患者。

11年研發(fā)路 中國患者優(yōu)先受益

和記黃埔醫(yī)藥于2002年在上海張江成立，創(chuàng)立伊始的目標(biāo)就是要做中國的原創(chuàng)藥物。這是一個非常宏偉的目標(biāo)，同時也是一件高風(fēng)險、高投入的事。2007年8月呋喹替尼在和記黃埔醫(yī)藥的研發(fā)中心里首次完成設(shè)計與合成，到2018年正式上市供應(yīng)患者，期間走了整整11年，研發(fā)投入超過10億人民幣。

在中國，每年新發(fā)結(jié)直腸癌37萬6000例，且大部分結(jié)直腸癌患者診斷時已至中晚期。對于化療失敗的晚期結(jié)直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。兩期化療失敗后，許多患者仍然體質(zhì)較好，生存愿望強(qiáng)烈，亟需安全有效的后續(xù)治療方案。而呋喹替尼是我國首個治療晚期結(jié)直腸癌取得成功的創(chuàng)新藥物，為患者的臨床治療提供了新的治療選擇。

此外，讓人驚喜和振奮的還在于呋喹替尼是一種境內(nèi)外均未上市的一類創(chuàng)新藥，通過“優(yōu)先審評審批程序”獲準(zhǔn)上市，首先進(jìn)入中國市場后才在美國和歐洲推出，實(shí)現(xiàn)了中國患者優(yōu)先受益。從此打破了新藥先進(jìn)入西方市場的固定模式。

制度創(chuàng)新：上海MAH制度下第一個新藥成功上市的案例

呋喹替尼受人關(guān)注，除了是首款國產(chǎn)抗癌原創(chuàng)藥之外，另一個身份則是上海第一個創(chuàng)新藥MAH（藥品上市許可持有人制度）的試點(diǎn)項(xiàng)目。2015年11月中國開始試行MAH制度。上海是最早試點(diǎn)藥品上市許可持有人制度的地區(qū)之一。2016年7月，上海全力推進(jìn)MAH制度改革試點(diǎn)落地。同年10月，呋喹替尼膠囊進(jìn)入上海MAH制度試點(diǎn)的首批12個品種名單。隨后成功完成了上市申報工作，并順利獲批，成為上海MAH制度下第一個新藥獲得成功的例子。

記者了解到，在MAH制度出臺之前，藥品上市許可與生產(chǎn)許是必須捆綁，藥品上市申報的單位只能是藥品的生產(chǎn)者。對于和記黃埔醫(yī)藥這樣的側(cè)重研發(fā)的藥企而言，自建工廠不僅耗資巨大，并且也存在著成功率上的風(fēng)險。這曾直接導(dǎo)致了許多新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)獲得新藥證書后，只能將相關(guān)技術(shù)轉(zhuǎn)讓給藥品生產(chǎn)企業(yè)。新藥獲批生產(chǎn)上市的證書會批直接批給生產(chǎn)企業(yè)，這對于創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)來說風(fēng)險相當(dāng)大。

而實(shí)施了該政策以后，上市許可和生產(chǎn)主體相分離，擁有藥品技術(shù)的藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)也可以申請藥品批準(zhǔn)文件。MAH的出臺，大大縮短了藥物上市時間及藥企投入。和記黃埔醫(yī)藥作為持有人，做自己最擅長的研發(fā)工作；合作生產(chǎn)企業(yè)則利用領(lǐng)先的化學(xué)創(chuàng)新藥研發(fā)和生產(chǎn)平臺幫助和記黃埔醫(yī)藥完成工藝優(yōu)化、驗(yàn)證和上市報批，并于2018年6月順利通過了中國國家藥品監(jiān)督管理局對該項(xiàng)目上市申請的藥品生產(chǎn)注冊動態(tài)核查和GMP（良好生產(chǎn)規(guī)范）認(rèn)證的聯(lián)合檢查。

由于土地成本高且資源稀缺，上海地區(qū)的藥企研發(fā)實(shí)力較強(qiáng)，但新藥技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)能力較弱，所以上海醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)成果外流問題十分嚴(yán)重。MAH制度的試點(diǎn)，為上海市的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供了新的機(jī)遇。截至2018年底，上海已有32個品種獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)成為藥品上市許可持有人試點(diǎn)品種。

和記黃埔醫(yī)藥資深副總裁吳振平表示，MAH制度是新藥研發(fā)企業(yè)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量創(chuàng)新藥快速獲批上市的一條成功路徑，為企業(yè)注入了強(qiáng)大的研發(fā)動力。在獲得GMP認(rèn)證后，如今和記黃埔醫(yī)藥已在蘇州設(shè)立了工廠，并配備了一整套制劑生產(chǎn)設(shè)施，負(fù)責(zé)生產(chǎn)供應(yīng)呋喹替尼膠囊；此外還擁有8大臨床在研藥物、 30余項(xiàng)臨床試驗(yàn)在全球開展。

張江藥谷領(lǐng)跑 每三個一類新藥中就有一個來自這里

吳振平說，呋喹替尼的上市之路走得如此順利，還要?dú)w功于張江藥谷。在這個生物醫(yī)藥的“生態(tài)圈”里頭，企業(yè)可以第一時間與政策實(shí)現(xiàn)對接，研發(fā)機(jī)構(gòu)從此可以心無旁騖，集中有限的資金、人才去做研發(fā)，大大加快了新藥產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)程。

張江藥谷，又稱張江生物醫(yī)藥基地，重點(diǎn)集聚和發(fā)展生物技術(shù)與現(xiàn)代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域創(chuàng)新企業(yè)。目前中國每注冊通過的三個一類新藥中就有一個來自張江的藥企，國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)也有三分之一落地在張江。和記黃埔醫(yī)藥也是最早從張江藥谷孵化器中走出來的公司之一。

記者了解到，目前張江擁有超過380個在研藥物品種，獨(dú)角獸及獨(dú)角獸潛質(zhì)企業(yè)超過60家，國家級研發(fā)機(jī)構(gòu)近150家。其中，抗癌新藥、心血管和大腦新藥及相關(guān)醫(yī)療器械、檢驗(yàn)檢測都是張江藥谷的關(guān)鍵優(yōu)勢領(lǐng)域。在大腦新藥上，綠谷制藥的治療阿爾茨海默癥的新藥GV-971已完成臨床3期試驗(yàn)并申請上市，有望結(jié)束16年來全球沒有一款治療阿爾茨海默癥新藥上市的歷史；在醫(yī)療器械方面，逸思醫(yī)療自主研制治療腫瘤的腔鏡切割吻合器等智能手術(shù)設(shè)備放量生產(chǎn)；創(chuàng)領(lǐng)心律的心臟起搏器成功上市。

2018年9月5日，首個由中國人獨(dú)立研發(fā)的抗癌藥呋喹替尼膠囊（又稱愛優(yōu)特），獲國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。藥物用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌，主要面向于接受過至少兩次化療，但仍發(fā)生疾病轉(zhuǎn)移的患者。

11年研發(fā)路 中國患者優(yōu)先受益

和記黃埔醫(yī)藥于2002年在上海張江成立，創(chuàng)立伊始的目標(biāo)就是要做中國的原創(chuàng)藥物。這是一個非常宏偉的目標(biāo)，同時也是一件高風(fēng)險、高投入的事。2007年8月呋喹替尼在和記黃埔醫(yī)藥的研發(fā)中心里首次完成設(shè)計與合成，到2018年正式上市供應(yīng)患者，期間走了整整11年，研發(fā)投入超過10億人民幣。

在中國，每年新發(fā)結(jié)直腸癌37萬6000例，且大部分結(jié)直腸癌患者診斷時已至中晚期。對于化療失敗的晚期結(jié)直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。兩期化療失敗后，許多患者仍然體質(zhì)較好，生存愿望強(qiáng)烈，亟需安全有效的后續(xù)治療方案。而呋喹替尼是我國首個治療晚期結(jié)直腸癌取得成功的創(chuàng)新藥物，為患者的臨床治療提供了新的治療選擇。

此外，讓人驚喜和振奮的還在于呋喹替尼是一種境內(nèi)外均未上市的一類創(chuàng)新藥，通過“優(yōu)先審評審批程序”獲準(zhǔn)上市，首先進(jìn)入中國市場后才在美國和歐洲推出，實(shí)現(xiàn)了中國患者優(yōu)先受益。從此打破了新藥先進(jìn)入西方市場的固定模式。

制度創(chuàng)新：上海MAH制度下第一個新藥成功上市的案例

呋喹替尼受人關(guān)注，除了是首款國產(chǎn)抗癌原創(chuàng)藥之外，另一個身份則是上海第一個創(chuàng)新藥MAH（藥品上市許可持有人制度）的試點(diǎn)項(xiàng)目。2015年11月中國開始試行MAH制度。上海是最早試點(diǎn)藥品上市許可持有人制度的地區(qū)之一。2016年7月，上海全力推進(jìn)MAH制度改革試點(diǎn)落地。同年10月，呋喹替尼膠囊進(jìn)入上海MAH制度試點(diǎn)的首批12個品種名單。隨后成功完成了上市申報工作，并順利獲批，成為上海MAH制度下第一個新藥獲得成功的例子。

記者了解到，在MAH制度出臺之前，藥品上市許可與生產(chǎn)許是必須捆綁，藥品上市申報的單位只能是藥品的生產(chǎn)者。對于和記黃埔醫(yī)藥這樣的側(cè)重研發(fā)的藥企而言，自建工廠不僅耗資巨大，并且也存在著成功率上的風(fēng)險。這曾直接導(dǎo)致了許多新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)獲得新藥證書后，只能將相關(guān)技術(shù)轉(zhuǎn)讓給藥品生產(chǎn)企業(yè)。新藥獲批生產(chǎn)上市的證書會批直接批給生產(chǎn)企業(yè)，這對于創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)來說風(fēng)險相當(dāng)大。

而實(shí)施了該政策以后，上市許可和生產(chǎn)主體相分離，擁有藥品技術(shù)的藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)也可以申請藥品批準(zhǔn)文件。MAH的出臺，大大縮短了藥物上市時間及藥企投入。和記黃埔醫(yī)藥作為持有人，做自己最擅長的研發(fā)工作；合作生產(chǎn)企業(yè)則利用領(lǐng)先的化學(xué)創(chuàng)新藥研發(fā)和生產(chǎn)平臺幫助和記黃埔醫(yī)藥完成工藝優(yōu)化、驗(yàn)證和上市報批，并于2018年6月順利通過了中國國家藥品監(jiān)督管理局對該項(xiàng)目上市申請的藥品生產(chǎn)注冊動態(tài)核查和GMP（良好生產(chǎn)規(guī)范）認(rèn)證的聯(lián)合檢查。

由于土地成本高且資源稀缺，上海地區(qū)的藥企研發(fā)實(shí)力較強(qiáng)，但新藥技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)能力較弱，所以上海醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)成果外流問題十分嚴(yán)重。MAH制度的試點(diǎn)，為上海市的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供了新的機(jī)遇。截至2018年底，上海已有32個品種獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)成為藥品上市許可持有人試點(diǎn)品種。

和記黃埔醫(yī)藥資深副總裁吳振平表示，MAH制度是新藥研發(fā)企業(yè)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量創(chuàng)新藥快速獲批上市的一條成功路徑，為企業(yè)注入了強(qiáng)大的研發(fā)動力。在獲得GMP認(rèn)證后，如今和記黃埔醫(yī)藥已在蘇州設(shè)立了工廠，并配備了一整套制劑生產(chǎn)設(shè)施，負(fù)責(zé)生產(chǎn)供應(yīng)呋喹替尼膠囊；此外還擁有8大臨床在研藥物、 30余項(xiàng)臨床試驗(yàn)在全球開展。

張江藥谷領(lǐng)跑 每三個一類新藥中就有一個來自這里

吳振平說，呋喹替尼的上市之路走得如此順利，還要?dú)w功于張江藥谷。在這個生物醫(yī)藥的“生態(tài)圈”里頭，企業(yè)可以第一時間與政策實(shí)現(xiàn)對接，研發(fā)機(jī)構(gòu)從此可以心無旁騖，集中有限的資金、人才去做研發(fā)，大大加快了新藥產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)程。

張江藥谷，又稱張江生物醫(yī)藥基地，重點(diǎn)集聚和發(fā)展生物技術(shù)與現(xiàn)代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域創(chuàng)新企業(yè)。目前中國每注冊通過的三個一類新藥中就有一個來自張江的藥企，國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)也有三分之一落地在張江。和記黃埔醫(yī)藥也是最早從張江藥谷孵化器中走出來的公司之一。

記者了解到，目前張江擁有超過380個在研藥物品種，獨(dú)角獸及獨(dú)角獸潛質(zhì)企業(yè)超過60家，國家級研發(fā)機(jī)構(gòu)近150家。其中，抗癌新藥、心血管和大腦新藥及相關(guān)醫(yī)療器械、檢驗(yàn)檢測都是張江藥谷的關(guān)鍵優(yōu)勢領(lǐng)域。在大腦新藥上，綠谷制藥的治療阿爾茨海默癥的新藥GV-971已完成臨床3期試驗(yàn)并申請上市，有望結(jié)束16年來全球沒有一款治療阿爾茨海默癥新藥上市的歷史；在醫(yī)療器械方面，逸思醫(yī)療自主研制治療腫瘤的腔鏡切割吻合器等智能手術(shù)設(shè)備放量生產(chǎn)；創(chuàng)領(lǐng)心律的心臟起搏器成功上市。